A fiatalkorú mielóma multiplex-szel élő emberek kezeléséről tartott előadást dr. Mikala Gábor a Limfóma világnapon. Összefoglaltuk a lényeget.

A mielóma multiplex a plazmasejtek betegsége, mely a csontvelőben jelenik meg. A plazmasejtek az immunrendszerhez tartoznak. Alapvető feladatuk, hogy ellenanyagokat termeljenek a szervezetbe behatoló kórokozók kivédésére. Ezek az ellenanyag termelő sejtek jelentőséggel bírnak az immunrendszer működésében. A mielóma multiplex ezeknek a sejteknek a daganatos elfajulása. Maguk a daganatos sejtek mai tudásunk szerint a nyirokcsomóban alakulnak ki, innen költöznek a csontvelőbe (ahol un. dajkasejtek segítik elő túlélésüket és szaporodásukat) és aztán itt terjednek szét a szervezetben. A csigolyákban a medencékben és a bordákban szaporodik el általában a betegség, de előfordulhat a csontvelőn kívül is, a bőrön például.

Ez a második legnagyobb rosszindulatú hematológiai betegség, mely még így is ritka kórnak számít, öt éves túlélése 50 % alatt van. A diagnózis ideje 65 éves korban következik be átlagosan.

Ki számít “fiatal betegnek”?

“Fiatal betegnek” számít, aki életkora és általános egészségi állapota alapján nagy dózisú kemoterápia és őssejt átültetés várományosa lehet. Folyamatosan emelkedik az a kor, amelyben még javasolható az őssejtátültetés, a felső határ 55 évnél indult, de ma már nálunk is 70-nél tart, az USA-ban ugyanakkor már 83 éves emberen is elvégeztek sikeresen ilyen beavatkozást.

Életkorbeli megoszlása brit statisztika alapján azt mutatja, hogy 70-80 év között van a legtöbb frissen felfedezett beteg, 65 év alatt tehát abszolút fiatalnak számítanak az érintettek, feltéve, ha nem szenvednek számos egyéb betegségtől is.

A legfiatalabb beteg 18 éves a nemzetközi szakirodalom szerint, de 40 éven alul nagyon ritkán fordul elő ez a kór. A mielómás betegek száma amerikai statisztika alapján 2000 óta stabilizálódott, enyhén még csökkent is, persze ez nem biztos, hogy pont így van Magyarországon, nálunk azonban nem történt erre vonatkozó felmérés.

A terápia ideje akkor jön el, amikor a betegség támadásba lendül

Fiatal beteg esetén a cél a a gyógyulás – vagyis megpróbálnak olyan csapást mérni a betegségre, amit a páciens még elvisel, de a betegség már nem.
A mielómás betegeket nem feltétlenül kell azonnal kezelni, van, akinek a szervezete 4-5-6 évig is egyensúlyban élhet a kórral, ezt az állapotot pedig nem érdemes megbontani. A terápia ideje akkor jön el, ha a betegség már valóban megtámadja a szervezetet és szervi károsodást okoz, vagy ha esély látszik arra, hogy ez bekövetkezik, mert a daganatsejtek felett elveszett a szervezeti kontroll. (Ezt a daganat-, illetve a gazdasejtek (más néven dajka), valamint az egészséges sejtek arányával mérik többek között, illetve MRI-vel követik nyomon, hogy mikor kerülnek a kóros plazmasejtek a csont felszínére – ekkor már kezelést kell adni akkor is, ha még nincs tünet.) Mi történhet ebben az esetben?

Amikor a betegség támad, ez történik a szervezettel

A daganatsejtek a csontvelő szivacsos szerkezetét és a csont statikai szerkezetét is meggyengítik, így a csontok törékennyé válnak.
A mielóma sejtek emellett, mivel eredetileg az immunrendszer sejtjei, nagy mennyiségben kóros fehérjéket termelnek, amelyekre a szervezetnek nincs szüksége. Ez a fehérje elkezdheti károsítani a szervezet egészséges szerveit, leginkább a vesét. Ezért a mielóma tünete lehet a megromlott vesefunkció. A daganatos sejtek számuknál fogva és jelenlétükkel zavarják az egészséges csontvelő működését, ami vérlemezkeszám csökkenéshez vezethet, ennek következtében vérszegénység, gyengeség és vérzékenység alakulhat ki. Mivel a daganatos sejtek zavarják az egészséges plazmasejtek működését, immunhiány jön létre a betegekben és emiatt visszatérő, súlyos fertőzés alakul ki szervezetükben.
Ebben az esetben mindenképpen meg kell kezdeni a kezelést.

Sokféle gyógyszer van, és azok kombinációi

Attól függően, hogy milyen fajta genetikai eltérés hozta létre a betegséget, legalább 7-8 féle, eltérő sebességű mielóma multiplex létezik. A biológiai viselkedésük szerint többféle kórkép különböző fajtáit nem feltétlenül egyformán kell kezelni.
A tüneteket nem mutató mielóma betegséget nem kezelik. Ilyen eset előfordulhat diagnózist követően, de visszaesés után is – mikor a korábbi terápia hatására már/még nincsenek tünetek, de a laborleletben. kimutathatóak a jellemző eltérések. Azért nem adnak ilyenkor terápiát, mert nem bizonyított, hogy a mellékhatások mellett bármi előnyös hatása is lenne a gyógyszereknek még ebben az időszakban. Havonta ellenőrzik a páciens állapotát, hogy amint agresszívvá válik a betegség, azonnal megkezdhessék a terápiát.
Sok gyógyszer áll már rendelkezésre mielóma multiplexben. A hagyományos kemoteárpiát mind a mai napig használják, és a szteroid szinte elkerülhetetlen, mert valamennyi genetikai altípusban a szteroidok hatékonyan tudnak plazmasajt halált létrehozni.

A 2000-es években felfedezett gyógyszerek közül nagyon jó esélyeket teremt a talidomid, a lenalidomid és a Magyarországon is jól hozzáférhető bortezomib. Az új hatásmechanizmusú szerek részben sikeresebben pusztítják a daganatsejteket, részben megzavarják a daganatsejtek és a dajkasejtek kapcsolatát és ilyen módon gyengítik le a daganatsejteket – teszik őket sokkal érzékenyebbé a régi kemoterápiás gyógyszerekkel szemben.
Az őssejt terápiás formák közül ebben a betegségben az autológ átültetés jellemző és olyannyira elterjedt, hogy a világban az ilyen beavatkozások 1/3-a mielóma indikációjával történik. Tizenöt évvel ezelőtt a betegség legbékésebb formájának volt olyan a túlélési esélye, mint ma a legagresszívabb formának.

(RA)