A mielóma multiplex nevű betegség természetéről, különböző típusairól és komplex terápiájáról kérdeztük dr. Mikala Gábort, a Szent László Kórház Hematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztály főorvosát. Beszélgetésünkből cikksorozatot készítettünk – ebben az írásban a gyógyszeres kezelésről tájékozódhatnak kedves olvasóink.

Befolyásolja-e a terápia kiválasztását és sikerességét, hogy a 7-8 féle, eltérő sebességű mielóma multiplex közül melyikben érintett a páciens?
A terápia sikerességét alapvetően két szempont alapján ítéljük meg – az egyik, hogy milyen mennyiségben tudjuk a kezeléssel elpusztítani a daganatos sejteket, a másik pedig, hogy miután a lehető legteljesebb mértékben kipusztítottuk, mennyi idő múlva tér vissza a betegség. A mielóma multiplex ugyanis ma még nem gyógyítható meg teljesen, majdnem mindenkinél visszatér, de hogy ez hónapok, vagy évek alatt következik be, attól függ, a megmaradt daganatsejtek milyen gyors szaporodási tulajdonságokkal rendelkeznek. Ennek megfelelően létezik “békés”, és “gonosz” mielóma.

Diagnosztikus eljárásokkal ki tudják mutatni azt, hogy melyikről van szó, vagy a terápia hatásosságának tükrében derül ez ki?
Diagnosztikus eljárásokkal kimutatható, hogy az említett 7-8 alosztály közül melyik típusba tartozik egy adott mielóma multiplexes megbetegedés. Így egyfajta jóslatot is adhatunk, hogy mi várható. Ha nincsenek gonosz genetikai eltérések a mielóma sejten belül, és a páciens általános egészségi állapota is jó – tehát nem szenved pl. akár egy vagy még inkább több egyéb krónikus betegségben és nincs hiányállapot sem szervezetében – akkor a kórlefolyás 7-8 év lehet. Ha különösen jól reagál a kezelésekre a páciens, akkor tíz éven túli túlélésre is esélye lehet. Ha azonban valakinek gonosz genetikai konstellációjú mielóma betegsége van, akkor a világon mindenhol max. 3 éves túlélést biztosíthatunk számára a terápiákkal – ezért is fontos a folyamatos kutatás-fejlesztés ezen a területen. Reményeink szerint ha felfedeznék az agresszív mielóma ellen hatásos terápiát, az a betegség békés formájának túlélését is tovább növelné. A békés mielómával már ma is egy krónikus betegséggel való együttélés szintjén lehet élni a kórkép felismerése után még akár több, mint 10 évet a korszerű gyógyszereknek és gyógyszer-kombinációknak köszönhetően, viszonylag kevés mellékhatás árán.

A jelenleg legkorszerűbb gyógyszerek azért segítenek az agresszív mielóma multiplexben szenvedő betegeknek is?
Egyértelműen segítenek, a probléma ugyanakkor, hogy ez a forma mindenképpen gyorsabb lefolyású. A daganatsejtek gyorsan megtanulnak együttélni a gyógyszerekkel és adásuk ellenére szaporodni, hiába váltogatjuk és kombináljuk a rendelkezésre álló készítményeket. Ugyanezek a terápiák a békés természetű mielóma esetében több éven át tartó jó állapotot eredményezhetnek.

Említette Főorvos úr, hogy az is számít, milyen körülményeket teremtünk a daganatos sejteknek a szervezeten belül. Ez azt jelenti, hogy a túlélés és az életminőség szempontjából az sem mindegy, hogy milyen általános fizikummal rendelkezik az ember?
Egyértelműen számít. Segít pl., ha az adott személynek nincsenek hiányállapotai – nincs vitamin- vagy mikrotápanyag-hiánya, táplálkozási, felszívódási zavara, amitől a szervezet nem optimálisan működik. Fontos az egyensúly, hogy a szervezet kontrollálni tudja a betegséget. Egy példával megvilágítva az imént említett szempont jelentőségét: a mielóma fészkeket képez a csontvelőben. A csont pusztulása gyors, épülése ellenben lassú folyamat – az egyiket hetes, a másikat hónapos ciklusokban hajtja végre a szervezet. Amennyiben azonban valakinek Kalcium és D vitamin hiánya van – márpedig Magyarországon télen mindenki D-vitamin hiányos – akkor a mielóma progressziója is rossz irányba billen – intenzívebben tudja kifejteni a csont törékenységére gyakorolt hatását.
A speciális diéták, melyekkel egyes betegek kiéheztetik magukat, szintén rendkívül károsak mielómában. A legyengült állapot a daganat nagyfokú szaporodásához vezet, mert nem megfelelő a szervezet daganatellenes védelme. Ennek jelentőségét mutatják a külső donoros csontvelő-átültetésben részesült mielóma multiplexes pácienseknél az olyan esetek, mikor a beavatkozás ellenére visszatér betegségük  – mert ez sajnos előfordul – és attól lesznek mégis jobban, hogy az eredeti donortól fehérvérsejteket ültetünk át szervezetükbe. A donortól származó fehérvérsejtek megtámadják a mielómát és el tudják pusztítani a daganatos sejteket. Ma még nem tudjuk, hogy miért, de a mielóma multiplexes betegek immunrendszere önmagában csak tolerálja a mielómát, de nem pusztítja el a daganatos sejteket.

Mit jelent összefoglalóan a mielóma multiplex komplex terápiája a gyógyszeres kezeléstől az egyéb lehetőségekig?
A mielóma kezelése forradalmon ment keresztül, hiszen a 90-es évek közepéig kizárólag a kemoterápia és a csontvelő- ill. őssejtátültetés volt a rendelkezésünkre álló lehetőség, de számos esetben ezek a módszerek hatástalannak bizonyultak. A millenium évében új hatásmechanizmusú szerek jelentek meg, amelyek részben hatásosabban pusztítják a daganatsejteket, részben megzavarják a daganatsejtek és a dajkasejtek kapcsolatát és ilyen módon gyengítik le a daganatsejteket – teszik őket sokkal érzékenyebbé a régi kemoterápiás gyógyszerekkel szemben. Tizenöt évvel ezelőtt a betegség legbékésebb formájának volt olyan a túlélési esélye, mint ma a legagresszívabb formának – ma már az agresszív formát akár három évvel, a békés formát akár 8-10 évvel is túl lehet élni. Ehhez persze kell, hogy betegeink hozzá tudjanak jutni a korszerű terápiákhoz, hogy a palettán lévő festékeket használni is tudjuk.

Mely gyógyszerekhez korlátozott a hozzáférés és milyen mértékben?
A kemoterápiás gyógyszerek többségéhez hozzáférünk – ezek régi, jól bevált készítmények, bár időnként ezeket sem könnyű beszerezni. Az új gyógyszerek egyike, a  bortezomib adott a magyar betegek számára is – legyenek bár idősek vagy fiatalok – ám a többi korszerű terápia hozzáférése rendkívül korlátozott, mert az OEP ezeket már nem támogatja. Az egyik ilyen hatóanyag a talidomid  – mely nem élvez támogatást, a készítmény azonban nem annyira drága, hogy a kórházak ne tudnák megvásárolni betegeik számára, ha a menedzsment így dönt. A másik gyógyszer a lenalidomid, amelyet 6-8 éve törzskönyveztek ebben a betegségben. Jó hatékonyságú és fontos terápiás szer, azonban az OEP évek óta nem tud megegyezni a forgalmazóval az árban, így nem támogatja a betegek számára. Az ennél is újabb és drágább gyógyszerekről nem is álmodhatunk – kizárólag klinikai vizsgálatok és gyógyszerkipróbálások során juthatnak hozzá betegeink.

A nem hozzáférhető gyógyszerek nagyobb túlélést biztosítanak, vagy kevesebb mellékhatással bírnak, vagy olyan betegeknél is hatékonyak lehetnek, akiknek a többi kezelési lehetőség nem segített?
Mindegyik szempont igaz lehet. Úgy kell ezt elképzelni, hogy van egy hatlövetű koltunk, és kérdés, kiveszünk-e belőle néhány töltényt. Az a jó, ha egy hatlövetűben hat töltény van és valamennyi lövedéket használni tudjuk, mert lesz akinek az egyik- lesz akinek a másik töltény ér nemesebb szervet.
Valamilyen szinten megbecsülhetjük előre, hogy vajon kinél mi hat, de biztonsággal nem lehet ezt megjósolni. Mielómában nincs előre összeállítható személyre szabott teárpia, csak becslésekbe bocsátkozhatunk. “Lőni” kell és bízni, hogy a terápia hatásos lesz. Először – a már említett becsléshez igazodva, amennyire lehetséges – szeretnénk azokat a készítményeket igénybe venni, amelyekkel van esélyünk a betegség ellen, és azokat a szereket, amelyekkel kisebb az esélyünk, csak később bevetni. Az is igaz, hogy ezt országos szinten megvalósítani valószínűleg milliárdos tételt jelentene, hiszen Magyarországon 2-3.000 mielómás beteg él.

A következő rész az őssejt transzplantációról és az életmódbeli szabályokról – hamarosan!
Kapcsolódó cikk: A csontvelő hívatlan lakója – Mielóma multiplex I.